W przeprowadzonym przez Agencję Badań Medycznych w ramach Krajowego Planu Odbudowy konkursie na realizację badań o charakterze aplikacyjnym otrzymaliśmy finansowanie 4 projektów na łączną kwotę blisko 30 milionów złotych!
Serdecznie gratulujemy laureatom oraz wszystkim osobom zaangażowanym w pozyskanie środków.
Zapraszamy do zapoznania się z informacjami na temat zakwalifikowaych do finansowania projektów. 

Opracowanie terapii neuroregeneracyjnych z wykorzystaniem egzosomów pozyskanych ze zmodyfikowanych genetycznie mezenchymalnych komórek macierzystych/stromalnych w asfiksji okołoporodowej oraz ogniskowym niedokrwieniu mózgu.
Kierownik Przedsięwzięcia: prof. dr hab. Anna Sarnowska – kierownik Platformy Badań Translacyjnych w zakresie Medycyny Regeneracyjnej
Przyznana kwota: 10 206 882,50 PLN
Zespół

• Platforma Badań Translacyjnych z zakresu Medycyny Regeneracyjnej (prof. Anna Sarnowska)
• Zakład Neurobiologii Naprawczej (dr hab. Joanna Sypecka, prof. IMDiK)
• Zakład Neuroonkologii (dr hab. Jakub Godlewski)
• Pracownia Badań Przedklinicznych Związków Neuroprotekcyjnych i Czynników Środowiskowych (dr Łukasz Przykaza)
• Środowiskowe Laboratorium Rezonansu Magnetycznego Małych Zwierząt (dr Marlena Wełniak-Kamińska)

Celem projektu jest opracowanie innowacyjnej terapii neuroprotekcyjnej w asfiksji okołoporodowej i ogniskowym niedokrwieniu mózgu, opartej na zastosowaniu egzosomów (EXOs) pochodzących z genetycznie zmodyfikowanych ludzkich mezenchymalnych komórek stromalnych ze sznura pępowiny (WJ-MSCs). Komórki zostaną zmodyfikowane genetycznie w celu zwiększenia wydzielania: czynnika neurotroficznego pochodzenia glejowego (GDNF) oraz czynnika neurotroficznego pochodzenia mózgowego (BDNF) – dwóch kluczowych czynników o silnym działaniu neuroprotekcyjnym i neuroregeneracyjnym.

Do celów szczegółowych należą:

• otrzymanie WJ-MSCs wykazujących jednoczesną nadekspresję BDNF i GDNF
• pozyskanie EXOs zawierających wysoki poziom dwóch wymienionych czynników
• formulacja potencjalnego produktu leczniczego zawierającego EXOs do podania donosowego
• ocena skuteczności terapeutycznej produktu w modelu zwierzęcym asfiksji okołoporodowej i ogniskowego niedokrwienia mózgu
• przygotowanie dokumentacji produktu leczniczego terapii zaawansowanych (ATMP) do badań klinicznych

Etapy przedsięwzięcia:

• Genetyczna modyfikacja WJ-MSCs w celu wywołania nadekspresji GDNF i BDNF
• Izolacja EXOs z wykorzystaniem zaawansowanych technik izolacji i oczyszczania
• Analiza aktywności biologicznej produktu in vitro i ex vivo z zastosowaniem metod biochemicznych, molekularnych i mikroskopowych
• Badania przedkliniczne produktu na modelach zwierzęcych z oceną uszkodzenia (rezonans magnetyczny), regeneracji i odpowiedzi zapalnej
• Przygotowanie dokumentacji patentowej oraz standardowych procedur operacyjnych (SOP) do badania klinicznego

Znaczenie projektu:
Innowacyjność: zastosowanie EXOs pozyskanych z genetycznie zmodyfikowanych komórek jako nośnika czynników neurotroficznych
Potencjał kliniczny: opracowanie produktu ATMP, wspomagającego procesy regeneracyjne w niedotlenieniu i niedokrwieniu mózgu
Rozwój nauki: lepsze zrozumienie mechanizmów działania EXOs i roli neurotrofin w neuroregeneracji

Innowacyjna platforma modelowania terapii chorób neurologicznych i onkologicznych w organoidach od pacjentów
Kierownik Przedsięwzięcia: dr hab. Dawid Walerych – kierownik Pracowni Multi-omiki Chorób Człowieka
Przyznana kwota: 8 148 947,50 PLN
Zespół

• Pracownia Multiomiki Chorób Człowieka (dr hab. Dawid Walerych)
• Zakład Bioinżynierii Komórek Macierzystych (prof. Leonora Bużańska)
• Zakład Neurogenetyki i Genomiki Funkcjonalnej (dr Michalina Wężyk) 

Projekt ma na celu utworzenie innowacyjnej platformy oferującej dostęp do nowoczesnego modelu organoidowego ludzkich tkanek in vitro dla współpracowników/odbiorców ze środowiska medycznego, farmaceutycznego oraz naukowego. Model ten umożliwia testowanie hipotez badawczych, leków i innych metod terapeutycznych w laboratorium, w materiale tkankowym od konkretnego pacjenta. Do tej pory w Polsce nie istnieje mająca podobny zakres platforma organoidowa, a wnioskodawca jest najbardziej zaawansowaną w Polsce jednostką prowadzącą badania naukowe z pomocą organoidów onkologicznych i neurologicznych.

Celem przedsięwzięcia jest uzyskanie przez platformę poziomów gotowości technologicznej dla realizacji wspólnych projektów z jednostkami ochrony zdrowia, firmami farmaceutycznymi i laboratoriami naukowymi – poprzez współpracę naukową, ale również późniejsze licencjonowanie know-how i patentów. Planowane są następujące działania: rozszerzenie banku organoidów od pacjentów chorób neurologicznych i onkologicznych, charakteryzowanie ich z pomocą bardziej niż dotąd zaawansowanych metod multi-omicznych, testowanie eksperymentalnych terapii i metod w warunkach operacyjnych platformy, rozwijanie innowacyjnych rozwiązań w uzyskiwaniu i badaniu reakcji organoidów na leki (w tym patentowany w Przedsięwzięciu test „Organoid Assembly”), unowocześnienie i automatyzacja tych procesów z pomocą zakupionej aparatury, zwiększenie wydajności dzięki poszerzeniu kadry. Przedsięwzięcie zakłada przygotowanie do wdrożenia w Polsce zaawansowanego narzędzia biomedycznego – organoidów - jako rozwinięcie badań podstawowych. Dzięki temu polski system ochrony zdrowia będzie miał możliwość prowadzenia badań przedklinicznych i klinicznych z zastosowaniem organoidów w sposób konkurencyjny wobec zachodnich standardów, polskie firmy farmaceutyczne - testowania nowych pomysłów terapeutycznych, a laboratoria badawcze weryfikowania hipotez związanych z przebiegiem czy terapią chorób neurologicznych i onkologicznych.

Innowacyjne analgetyki peptydowe do skutecznego, bezpiecznego i wygodnego leczenia bólu przewlekłego
Kierownik przedsięwzięcia: dr hab. n. med. Piotr Lipiński – kierownik Zakładu Neuropeptydów
Przyznana kwota: 6 688 850,00 PLN

Skuteczne i bezpieczne leczenie bólu przewlekłego, w tym bólu z komponentą neuropatyczną, jest niezaspokojoną potrzebą medyczną. Niniejsze Przedsięwzięcie ma na celu odpowiedzieć na tę potrzebę. Przedmiotem prac będzie rozwój dwóch obiecujących związków wiodących, ostatnio odkrytych w naszym zespole – PU503 i TS993, które są odpowiednio, lipidowanym peptydem pan-opioidowym lub wielocelowym peptydem opioidowo-antytachykininowym. W ramach proponowanych badań, zamierzamy zoptymalizować strukturę związków wiodących przez syntezę nowych analogów o zamierzonych ulepszonych właściwościach. Następnie scharakteryzujemy nowe analogi in vitro pod kątem najważniejszych parametrów dotyczące powinowactwa receptorowego, aktywności funkcjonalnej, parametrów fizykochemicznych i parametrów odpowiadających za właściwości metaboliczne i farmakokinetyczne. Na tej podstawie wybrany zostanie podzbiór nowych analogów, który badany będzie in vivo odnośnie do farmakokinetyki oraz aktywności przeciwbólowej w różnych modelach bólu. Najbardziej obiecujące związki zostaną także przebadane w bardziej zaawansowanych modelach bólowych, odpowiadających różnym aspektom bólu neuropatycznego, oraz w testach dotyczących działań niepożądanych. Dodatkowo, w ramach Przedsięwzięcia opracowana zostanie zoptymalizowana synteza lipidowanych peptydów opioidowych. W wyniku projektu uzyskamy dwie grupy związków przeciwbólowych (analogów dwóch związków wyjściowych) oraz ich dane biologiczne, które posłużą do złożenia dwóch wniosków patentowych o szerokim zakresie strukturalnym zastrzeżeń, uzasadnionym przez zsyntezowane i przetestowane przez nas związki. Kluczowym wynikiem będzie także potwierdzenie użyteczności i przewag koncepcji lipidowanych peptydów pan-opioidowych oraz wielocelowych peptydów opioidowo-antytachykininowych jako związków czynnych do leczenia bólu przewlekłego, w tym neuropatycznego. Uzyskane wyniki będą podstawą do dalszego rozwoju tych konceptów i zoptymalizowanych cząsteczek.

Celowana terapia antybakteryjna przywracająca naturalną równowagę mikrobioty u pacjentów z atopowym zapaleniem skóry
Kierownik Przedsięwzięcia: dr hab. Izabela Sabała, prof. IMDiK - kierownik Pracowni Inżynierii Białek
Przyznana kwota: 4 897 627,50 PLN
Zespół: Pracownia Inżynierii Białek (dr Elżbieta Jagielska)

Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest najpowszechniej występującą chorobą dermatologiczną, szczególnie częstą u dzieci, a liczba jej przypadków systematycznie rośnie. Wiadomo, że nadmierna reprezentacja gronkowca złocistego na skórze osób z AZS i innymi problemami dermatologicznymi jest poważnym problemem w skutecznej terapii, a stosowanie antybiotyków o szerokim spektrum działania zaburza komensalną florę bakteryjną oraz może sprzyjać rozwojowi antybiotykoodporności. Celem proponowanego Przedsięwzięcia jest wykazanie, że celowana terapia enzybiotykiem AurezynąR, prowadzi do efektywnej i selektywnej eliminacji gronkowca złocistego ze skóry atopowej przy jednoczesnym zachowaniu komensalnych bakterii. Pozwala to na przywrócenie zaburzonej w AZS równowagi mikrobioty, przyspiesza leczenie i wpływa pozytywnie na stan zdrowia oraz komfort życia pacjentów. Wykonane w ramach przedsięwzięcia badania przedkliniczne, w tym toksyczności, stabilności, skuteczności terapii w modelu zwierzęcym oraz opracowanie nowych formulacji dermatologicznych, umożliwi przeprowadzenie badań klinicznych prototypu środka leczniczego na pacjentach, jako kolejnego etapu rozwoju tej innowacyjnej terapii. Pozytywne wyniki Przedsięwzięcia dotyczące pacjentów z AZS, pozwolą również opracować analogiczne terapie na liszajec, łuszczycę czy świerzbiączkę guzkową i inne choroby dermatologiczne, w których gronkowiec złocisty nadmiernie kolonizuje skórę.
Zastosowanie enzybiotyku jako alternatywy dla tradycyjnych antybiotyków w antybakteryjnej terapii wspomagającej leczenie pacjentów z AZS, ograniczy użycie antybiotyków, a także innych środków antybakteryjnych, które eliminują pożyteczne bakterie zasiedlające skórę. W przyszłości produkty oparte o AurezynęR mogą być zarejestrowane jako wyroby medyczne lub środki lecznicze i wprowadzone na rynek przez firmy specjalizujące się w produkcji dermokosmetyków lub leków dermatologicznych.